Министерство здравоохранения получило в качестве гуманитарной помощи редкий и дорогостоящий препарат Spinraza, который применяют во время терапии пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Это уже вторая комплексная поставка препарата Spinraza, первая состоялась в июне прошлого года. Благодаря ей начали лечить от СМА I, II и III типа пациентов из Львовской, Днепропетровской, Харьковской, Одесской, Хмельницкой, Киевской областей и пациентов «Охматдет».
Количество поставленных флаконов Spinraza на этот раз позволяет начать лечение еще нескольких пациентов из Одесской области.
В общем, есть договоренность о непрерывном лечении пациентов, уже получающих препарат, еще как минимум на два года. Снабжение в Украину Spinraza обеспечивает фармацевтическая компания «Janssen Pharmaceutica». Минздрав ведет переговоры по дальнейшим донациям.
Препарат «Spinraza» стоит 100 тысяч долларов за инъекцию. Его вводят непосредственно в спинномозговую жидкость через поясницу. Делать это нужно каждые четыре месяца в течение всей жизни.
СМА – генетическое заболевание, при котором мышцы во всем организме постепенно слабеют. Оно относится к орфанным заболеваниям, которые сегодня стало возможным обнаружить в первые часы жизни благодаря расширенному неонатальному скринингу. Это позволяет применить терапию, которая позволит остановить развитие болезни и полностью нивелировать ее проявления.